Umíme manipulovat s lidskými geny?

Mít tak nástroj k přepsání genetické informace. Nástroj, který by „opravil“ gen u člověka trpícího dědičnou chorobou výrazně snižující kvalitu jeho života, bez naděje na úplné vyléčení. Zdá se Vám to jako SCI – FI? Donedávna možná, posledních pár let je to ale hlavní směr výzkumu celé vědy, která v tomto oboru slaví velké úspěchy.

Jak to začalo?

Od doby, kdy pánové Watson a Crick v roce 1953 objevili DNA, uplynulo už více než půl století. Pár let poté, když byly objeveny první „špatně fungující“ geny, si vědci začali lámat hlavu s tím, jak je „opravit“. Ještě donedávna to neuměli, uměli pouze tyto geny ve své „funkční podobě“ nově vmezeřit do genomu (celé genetické informace daného organismu) a tím znovu nastolit správně fungování, přičemž staré „špatně fungující“ geny tam zůstaly. Problémy s nově vmezeřeným genem ovšem mohly být značné. Jaké? Například nebylo možné mít plnou kontrolu nad tím, kam se nový gen „vmáčkne“. Mohl tím poškodit jiné geny, což se skutečně několikrát stalo.

Vědecký vývoj pokračoval… A přišel objev systému CRISPR-Cas

Obrat nastal zhruba v roce 2014, kdy se týmu v Massachusetts povedlo na myši starý „defektní“ gen vystřihnout a nahradit ho novým. Myším s mutovaným, „nefunkčním genem“ v játrech vpravili do těla CRISPR-Cas, který cílil na mutovaný gen v buňce. Systém CRISPR - Cas (CRISPR - DNA úseky nacházející se například u bakterií a Cas - protein s CRISPR asociovaný) tento gen „vystřihl“ a vmezeřil do prázdného místa i nový gen, který vědci do těla myši vpravili spolu s CRISPR. Tím došlo k efektivní výměně „nefunkčního“ genu za „funkční“. Buňky s novým genem se namnožily a enzym, který předtím neprodukovali kvůli mutaci, najednou opět začaly vytvářet. Ve videu se můžete podívat na animaci, jak takový mechanismus funguje v praxi: Video zde.

Lze za pomoci CRISPR - Cas léčit i nádory?

Nádorové buňky se stávají nádorovými, jelikož v určité části své DNA také zmutují a začnou více – méně nekontrolovaně růst. Pokud by se CRISPR-Cas zacílil na onu zmutovanou verzi DNA, která způsobuje nekontrolované dělení buněk, mohli bychom mít kupodivu i lék na rakovinu. Zasáhnuté buňky by totiž mohly hynout a přestat se dělit. Skvělé, že? Výzkumy na toto téma už intenzivně probíhají.

Ačkoliv je lidstvo s vývojem a testováním tohoto silného mechanismu stále na začátku, je velmi pravděpodobné, že do budoucna bude velmi přínosné…